Genterapi förbättrar synen på båda ögonen

Det fick tre patienter njuta av när de kunde ta sig igenom en hinderbana med sin nyfunna syn. Alla tre har en medfödd sjukdom som leder till total blindhet i vuxenlivet. Forskarna är fortfarande i startgroparna med den här studien men redan ett tidigt experiment visade på mycket positiva resultat hos de tre patienterna i studien.

Publicerad

Artikeltexten fortsätter längre ner Hoppa till artikeltexten

Forskarna har redan tidigare utfört genterapi på ena ögat hos 12 patienter med en typ av medfödd blindhet och de upptäckte att tekniken fungerade ganska bra för att återställa synen. Fem av de 12 patienterna - både vuxna och barn - blev bättre på att navigera sig igenom en hinderbana med hjälp av sin nya syn.


Nu, några år efter det första experimentet, så utförde forskarna ytterligare genterapi på det obehandlade ögat hos tre av patienterna. Risken fanns att patienterna skulle ha utvecklat en immunitet mot det virus som används för att få fram en så kallad arbetskopia av den defekta gen som ligger bakom blindheten.

Men i stället för den befarade immuniteten fann man att behandlingen var lika effektiv som den första.

Efter att ha fått behandling i ena ögat blev patienterna bättre på att se i svagt ljus men efter samma behandling även i andra ögat kunde de navigera hinder i svagt ljus.

Med hjälp av MRI, som mäter hjärnans aktivitet genom att upptäcka förändringar i blodflödet, kunde forskarna följa signaler från behandlade delar av näthinnan, genom synnerven och upp till syncentrum i hjärnan, som visar att patienterna kan se på ett helt nytt sätt.

Anders Nord
anders.e.nord@svt.se
twitter: @AndersENord