Edith är tre år. Hon är en av bara tio personer i Sverige som har den sällsynta sjukdomen MPS 4, eller Morquios sjukdom, som DN var först med att berätta.

Sjukdomen märks inte av så mycket än – hon blir trött fortare än andra barn, hon har ont i lederna och hon är kortare än sina kompisar på förskolan – men i framtiden kommer de symptomen förvärras, samtidigt som risken för både benbrott och syn- och hörselnedsättning ökar.

Det finns en medicin – Vimizim – som skulle kunna lindra hennes besvär. Men den används inte i Sverige. Enligt NT-rådet, som rekommenderar regionerna vilka mediciner de ska använda, är den för dyr i förhållande till behandlingens effekt. Men Ediths föräldrar vill att Region Uppsala ska göra individuella bedömningar på patienterna.

– Det är absurt att Sverige åtminstone inte vill pröva det här på varje patient. Det är absurt att man säger nej innan man har gett de här patienterna en chans, säger Ediths pappa Jonas Gren. 

”Nyttan är för liten”

Enligt Mikael Köhler, som både är hälso- och sjukvårdsdirektör i Region Uppsala och som satt i NT-rådet när beslutet togs, skulle en region i praktiken kunna gå över NT-rådet och ge patienter en medicin som inte rekommenderas. Men då måste medicinen med säkerhet ge så goda resultat att pengarna kan tas från andra patientgrupper.

– Jag har väldigt stor förståelse för att den som sitter med den enskilde patienten och dennes lidande verkligen vill göra allt man kan just där och då. Men vi måste göra behovsbedömningar som är rättvisa för alla patienter, säger han.

I klippet ovan följer vi med Edith Sigvardsdotter till Akademiska sjukhuset.