Har du hört talas om tekniken CRISPR (uttalat ”krisper”)? 

Om du inte har det, så är det inte så konstigt, för det är alldeles nytt, men du lär höra mer – forskning kring nya CRISPR har fullkomligt exploderat det senaste året.

Världens främsta vetenskapliga tidskrifter, Science och Nature, har båda korat den nya ”genetiska mikrokirurgin” CRISPR till en av årets absolut största genombrott.

Det handlar om att på ett enkelt och billigt sätt operera i arvsmassan hos alla växter och djur.

Från dröm till verklighet

För tio år sedan var det blott en dröm att kunna styra våra gener i detalj. Då lyckades forskare med stor möda i labbet förändra arvsmassan, men de kunde inte kontrollera exakt var det skedde, eller förhindra att generna tog skada.

Men sedan drygt ett år tillbaka har forskare, inspirerade av bakteriers immunförsvar, gjort det möjligt att enkelt, billigt och med stor precision förändra arvsmassan.

Det här kan på sikt leda till att genetiska sjukdomar som exempelvis Typ-1-diabetes botas helt och hållet.

– Det är det som är det fantastiska – att du i princip kan laga vad som helst, säger Gerhart Wagner, professor i cell och molekylärbiologi vid Uppsala universitet.

Men det går inte att svälja ett piller som ”lagar” alla cellernas arvsmassa samtidigt – man måste förändra cellerna en och en utanför kroppen, för att sedan föra in dem igen. Cellerna måste sedan kunna sprida sig i kroppen när de väl ändrats genetiskt, vilket alltså CRIPSR ser till att göra.

Snabb utveckling

Det var bara elva månader sedan forskare visade att den här sortens genetiska mikrokirurgin överhuvudtaget fungerade på växt- och djurceller.

Än så länge har forskarna inte börjat testa den nya tekniken på mänsklig arvsmassa – men utvecklingen går fort – bara de senaste månaderna har en flod av forskningsartiklar kommit enligt Magnus Lundgren, som själv forskar på den nya tekniken vid Uppsala universitet:

 – Jag har aldrig någonsin varit med om att en teknik fått så stort genomslag på så kort tid.

Gråstarr botad hos möss

För ett par månader sen kom en banbrytande studie där CRISPR förändrade arvsmassan till det bättre hos möss med dålig syn:

– Man lyckades bota gråstarr och förändrade genen så att även mössens avkommor förblev friska, säger Magnus Lundgren.

Magnus Lundgren tror att det kan ta ungefär fem år innan tekniken kan användas på mänsklig arvsmassa. Men redan idag pågår forskning för att kunna bota genetiska sjukdomar som Huntingtons sjukdom och Schizofreni.

CRISPR – Bakteriernas fantastiska försvar

CRISPR – Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – är en engelsk förkortning för en särskild repetitiv del av bakteriers DNA.

CRISPR kodar för molekyler som känner igen och knipsar sönder främmande gener från inkräktande DNA. Det är helt enkelt bakteriens vapen mot virus.

Och det senaste året har forskare alltså lyckats tämja systemet så att samma vapen kan användas för att skräddarsy arvsmassan i alla möjliga typer av celler, inklusive mänskliga.

2-stegs verktyg

Det som sker är att forskarna enkelt bygger upp två molekyler: en som programmeras för exakt vilken DNA sekvens som ska ändras och en molekyl som sedan knipsar av DNA:t.

Efter att en gensekvens huggits itu på mitten, lagar den sig själv direkt. Och det är i detta läge som forskarna sedan kan ta bort eller lägga till nytt DNA. 

Inte bara medicin

Magnus Lundgren, studerar också hur CRISPR fungerar naturligt i bakterier och undersöker för tillfället hur man kan flytta över bakteriernas unika immunförsvar till andra typer av celler, framförallt till växter – vilket kan vara bra för matproduktionen framöver:

– Vi försöker skräddarsy immunförsvaret hos grödor mot olika virus, vilket kan tillämpas i jordbruket.

Magnus Lundgren tror att CRISPR:s stora framgång framförallt beror på att tekniken är mycket enklare, snabbare och billigare att använda än tidigare genetiska klippverktyg.

– När jag är på konferenser och talar med forskarkollegor och man frågar, använder du CRISPR? svarar de: ja självklart, det går inte annars, man kommer efter då.

Den öppna forskningshemsidan för CRISPR tekniken som har fått mängder med besökare det senaste året.