Det ser otäckt ut när läkaren sticker in nålen mellan kotorna i 1-åriga Ofelias rygg. Hon gråter hjärtskärande men låter mest som en liten kattunge eftersom hon inte har tillräckligt med styrka för att skrika högt.

Ofelia lider av muskelsjukdomen SMA, Spinal muskelatrofi. Det är en ovanlig sjukdom som leder till att hon gradvis förlorar möjligheten att använda sina muskler för att till slut bli helt orörlig. De flesta med den svåraste formen, som Ofelia har, dör oftast före 1-årsdagen. 

Mamman: ”Såg så lycklig ut”

Ofelias räddning har varit ett nytt läkemedel som hon och 16 andra svenska barn med SMA har fått prova. 

– Det dröjde bara en vecka efter att Ofelia fått sin första dos så började hon rulla upp till ena sidan på golvet. När vi la henne på magen så kunde hon flytta huvudet fram och tillbaka. Efter tredje sprutan kunde hon hålla upp sitt huvud själv och då såg hon såg så lycklig ut, berättar Ofelias mamma Emilia Yousif. 

Efter sex sprutor kan Ofelia både lyfta sina ben och sitta korta stunder utan stöd. Hennes läkare, professorn Már Tulinius på Drottnings Silvias barnsjukhus, säger att läkemedlet är revolutionerande.

– Om Ofelia inte hade fått läkemedlet hade hon troligtvis inte levt idag. Och om hon hade överlevt sin 1-årsdag så hade hon troligtvis bara kunnat röra sina fingrar lite grann, säger han.

Miljonkostnad – varje år

Trots det är det inte säkert att Ofelia eller andra SMA-patienter kommer att behandlas med läkemedlet i fortsättningen. Läkemedlet Spinraza kostar drygt 800.000 kronor, per spruta. Första året behöver barnen sex sprutor var och därefter tre sprutor varje år så länge de lever.

Landstingens råd för nya läkemedel, NT-rådet, avgör i dagarna om Spinraza är tillräckligt kostnadseffektivt och om landstingen ska prioritera det. Rådet har tidigare sagt nej till andra läkemedel.

Olidlig väntan

När både den danska och norska motsvarigheten till NT-rådet nyligen sa nej till standardbehandling med Spinraza, växte oron hos Ofelias mamma och pappa.

– Nu går vi bara och väntar och är spända hela tiden. Jag vågar inte ens tänka på vad som händer om Ofelia inte skulle få fortsätta behandlingen. Vi har ju inte ens pengar att finansiera en enda dos. Även om vi skulle sälja både bil och hus så finns inte de pengarna, säger Ofelias mamma Emilia.

– Ett nej skulle innebära en dödsdom för vår dotter.