Javascript är avstängt
Vändningen: Annas ALS-medicin kan användas i Sverige
Efter en omprövning öppnar NT-rådet för ALS-läkemedlet Qalsody – men bara för en liten grupp patienter som försämras snabbt i nervsjukdomen. ALS-sjuka Anna Furbeck från Luleå är en av de som väntat länge på beskedet.
– Nu när besked har kommit behöver man kunna besluta om att sätta in läkemedlet snabbt, säger Furbeck.
Qalsody, med den aktiva substansen Tofersen, är ett läkemedel som riktar sig till en ovanlig form av nervsjukdomen ALS, där patienten har en sjukdomsorsakande mutation i den så kallade SOD1-genen.
Läkemedlet är godkänt av Europeiska läkemedelsmyndigheten och används i vissa europeiska länder. Svenska NT-rådet har avrått från användning av läkemedlet i Sverige – men nu går de ut med delvis nya rekommendationer.
De anser att Qalsody fortfarande inte ska användas generellt i svensk sjukvård. Däremot kan behandling vara aktuellt för en begränsad grupp patienter, efter en särskild individuell bedömning av ett nationellt behandlingsråd.
Betalade miljoner för behandling
37-åriga Anna Furbeck i Luleå lider att ALS orsakad av mutationen i SOD1-genen. Hon har efter en insamling av 1,2 miljoner kronor påbörjat en behandling med läkemedlet i Tyskland.
Hon har väntat på att NT-rådet ska komma med sitt nya beslut men vågar dock inte känna någon lättnad i det här läget.
– Det är ett väldigt villkorat besked från NT-rådet. Det är svårt att uttolka vad det betyder egentligen, säger ALS-sjuka Anna Furbeck.
I sitt beslut skriver NT-rådet att endast ett mindre antal av de ungefär 50 personer som är berörda kan vara aktuella för behandling. Rådet lyfter fram att kostnaden för läkemedlet är mycket hög och att den medicinska nyttan är mycket osäker.
– Även om det vetenskapliga underlaget är mycket begränsat, vill vi ändå göra vad vi kan, utifrån de möjligheter som finns för den här patientgruppen, säger Mårten Lindström, tf ordförande i NT-rådet.
Regionen förbereder införandet
Region Norrbotten kommer nu att identifiera vilka patienter som kan vara aktuella för bedömning och planera införandet tillsammans med den neurologiska verksamheten.
– För de patienter som berörs handlar det om mer än ett nytt läkemedel. Det handlar om hopp, om framtidstro och om att få tillgång till den medicinska utveckling som sker. Samtidigt kommer vi att följa patienterna noggrant för att fortsätta bygga kunskap om effekterna över tid, säger hälso- och sjukvårdsdirektör Veronica Arthurson.
Javascript är avstängt
ALS och NT-rådet
ALS är en allvarlig nervsjukdom som förstör nerverna som styr musklerna och leder till muskelsvaghet, talsvårigheter och andningssvikt.
De flesta som drabbas är mellan 45 och 75 år gamla. Ungefär 400 personer i Sverige insjuknar i ALS varje år.
Rådet för nya terapier (NT-rådet) är en expertgrupp som ger råd till Sveriges regioner om nya läkemedel och behandlingar.
NT-rådet har tidigare inte rekommenderat läkemedlet Qalsody för ALS-patienter i Sverige, men nu har man uppdaterat beslutet med följande rekommendationer:
• Avstå från generell användning av Qalsody.
• Qalsody kan användas efter samråd med NT-rådets behandlingsråd för ALS till patienter med påvisad mutation i genen för SOD1 och snabbt progredierande sjukdom enligt NT-rådets kriterier.
• Registrera och följa upp behandling med Qalsody i Svenska Neuroregistret.
Källa: NT-rådet, hjärnfonden.se och samverkanläkemedel.se
Relaterat
Så arbetar vi
SVT:s nyheter ska stå för saklighet och opartiskhet. Det vi publicerar ska vara sant och relevant. Vid akuta nyhetslägen kan det vara svårt att få alla fakta bekräftade, då ska vi berätta vad vi vet – och inte vet. Läs mer om hur vi arbetar.