ALS är en allvarlig och livshotande sjukdom som gradvis bryter ner nervceller och leder till muskelsvaghet, svårigheter att tala, andas och minskad rörelseförmåga.

NT-rådet rekommenderar att ALS-läkemedlet Tofersen, även kallad Qalsody, inte ska användas generellt i svensk sjukvård. Däremot kan behandling vara aktuellt för en begränsad grupp patienter, efter en särskild individuell bedömning av ett nationellt behandlingsråd.

– Även om det vetenskapliga underlaget är mycket begränsat, vill vi ändå göra vad vi kan, utifrån de möjligheter som finns för den här patientgruppen, säger Mårten Lindström, tillförordnad ordförande i NT-rådet, i ett pressmeddelande.

Betalade miljoner för behandling

Tofersen är ett läkemedel som riktar sig till en ovanlig form av sjukdomen ALS, där patienten har en sjukdomsorsakande mutation i den så kallade SOD1-genen. Ungefär 50 personer i Sverige har den mutationen och kan vara aktuell för behandling.

SVT Norrbotten har tidigare berättat om ALS-sjuka Anna Furbeck i Luleå som efter en insamling av 1,2 miljoner kronor påbörjat en behandling med läkemedlet i Tyskland eftersom regionerna i Sverige inte erbjuder det.

Region Norrbotten kommer nu att identifiera vilka patienter som kan vara aktuella för bedömning och planera införandet tillsammans med den neurologiska verksamheten. 

– För de patienter som berörs handlar det om mer än ett nytt läkemedel. Det handlar om hopp, om framtidstro och om att få tillgång till den medicinska utveckling som sker. Samtidigt kommer vi att följa patienterna noggrant för att fortsätta bygga kunskap om effekterna över tid, säger Veronica Arthurson, hälso- och sjukvårdsdirektör i Region Norrbotten. 

Avrådde tidigare för användning

NT-rådet bedömer att nyttan av läkemedlet som mycket osäker och menar att de kliniska studier som hittills genomförts inte har kunnat påvisa en tydlig förbättring av patienternas funktionsförmåga.

Behandlingen kommer att följas upp för att få mer kunskap om läkemedlet. Varken Norge, Danmark eller Finland har godkänt offentlig subvention av Qalsody.

– Vi hoppas att det kommer fler kliniska studier, som ger oss ett bättre beslutsunderlag framöver. ALS är en mycket svår sjukdom och vi hoppas på läkemedelsutvecklingen inom området, säger Mårten Lindström.

NT-rådet har tidigare avrått användning av ALS-läkemedlet.