Ett nej är NT-rådets vassaste vapen i prisförhandlingarna med läkemedelsbolagen. Utan det kunde bolagen fritt sätta pris på särläkemedel där inga behandlingsalternativ finns. I nuläget kostar Spinraza 2,4-4,8 miljoner kronor per år. Livet ut.
Landstingens nej kan få katastrofala konsekvenser för de som behöver medicinen.
– Ett liv är ovärderligt. Vi kan inte sätta ett pris på det men därför blir det väldigt viktigt att vi utgår från behov, solidaritet och kostnadseffektivitet så att vi verkligen använder våra resurser till de svårast sjuka, säger Gerd Lärfars, NT-rådets ordförande.
Oro bland föräldrarna
Det kommande beslutet skapar mycket oro bland föräldrarna till svenska barn med SMA.
Emilia Yousif är mamma till ett och ett halvt åriga Ofelia som har den svåraste formen av SMA. Ofelia har efter sex sprutor med Spinraza överlevt sin 1-års dag och kan numera både röra på benen, kontrollera huvudet och sitta korta stunder utan stöd. Ofelia riskerar att dö utan medicinen
– Spinraza har inneburit allt för Ofelia, det har ju gett henne en chans till liv och nya förmågor. Jag vill inte ens tänka tanken att hon inte skulle få fortsätta på medicinen. Det får bara inte hända, säger mamma Emilia.
Tidigare har rådet sagt nej till läkemedel som de tycker är för dyra eller som de anser har för liten livskvalitetshöjande effekt för att motivera det höga priset.
Barnen blir en slagpåse
Pediatrikprofessorn och överläkaren Már Tulinius på Drottnings Silvias barnsjukhus ledde den svenska delen av läkemedelstudien på små barn. Han är, precis som föräldrarna, orolig inför beslutet.
– Jag har sett hur barn med SMA förlorar funktioner och dör under mer än 20 års tid så jag skulle bli väldigt ledsen om det blir ett nej, säger Már Tulinius och fortsätter:
– Jag tycker att vi måste ha råd. Vi måste kunna prioritera att barn som har obotliga sjukdomar får den behandling som kommer fram genom den forskning som pågår runt om i världen.
Ser du en risk att barnen blir en slags gisslan i förhandlingsspelet mellan inköpare och läkemedelsbolag?
– Ja, tyvärr ser jag det så att barnen blir som en slagpåse mellan läkemedelsföretaget och myndigheter och det tycker jag är cyniskt.