Flera forskargrupper är mitt i uppe i omfattande studier för att hitta bromsmediciner mot ALS Foto: TT

Nya mediciner mot ALS att vänta

Publicerad

ALS är en sjukdom som gör att de nervceller som styr kroppens muskler successivt förtvinar. Orsakerna bakom sjukdomen är oklara, och det har varit svår att hitta bromsmediciner till sjukdomen. Men redan inom några år kan vi vänta oss betydande framsteg, enligt svenska forskare.

Senaste gången ett godkänt läkemedel mot ALS kom var 1995. Sedan dess har ett antal läkemedel dykt upp, som senare visat sig inte fungera, och som ibland till och med förvärrat tillståndet hos vissa patienter.

Men nu har USA:s motsvarighet till Läkemedelsverket, FDA, godkänt läkemedel Radicava från ett japanskt läkemedelsbolag. Enligt tester som det japanska bolaget själv utfört, menar man att det kan bromsa sjukdomsförloppet med uppemot 33 procent.

Nordisk läkarkår vill avvakta

Än så länge har den europeiska motsvarigheten till Läkemedelsverket, EMA, inte godkänt läkemedlet och det är bra, tycker Peter Andersen som är professor i farmakologi och neurovetenskap vid Umeå universitet. Han forskar på ALS och anser att det krävs fler kontrollerade studier för att veta att det verkligen fungerar.

– Hade jag haft ALS hade jag inte tagit det här läkemedlet och det säger jag även till mina patienter. Jag har talat med mina nordiska kollegor och vi är överens om att det är för tidigt att säga om Radicava verkligen fungerar. Med det sagt är vi inne i ett skede där vi kan vänta oss en möjlig ketchupeffekt av nya bromsmediciner, men det dröjer ett par år innan dessa studier är avslutade. På flera håll pågår forskning med syftet att hitta en medicin och många vill ju vara den som kommer först med den bästa medicinen, säger Peter Andersen.

Ovanlig sjukdom

Man räknar med att ungefär tvåhundra personer drabbas av ALS i Sverige varje år. Men att hitta bromsmediciner har varit svårt ända sedan ALS beskrevs första gången 1896.

Sjukdomen tros bero på att proteiner som är viktiga för uppbyggnaden och kopplingarna mellan nervcellerna i hjärnan ändrar form och förlorar sina viktiga egenskaper. Dessutom dör celler i ryggmärgen och i hjärnstammen, vilket gör att hjärnan sakta förlorar kontroll över kroppens muskler.

Även funktionerna hos kroppens inre organ försämras tills dess att kroppen inte orkar med längre. ALS går i dagsläget inte att bota och de flesta som drabbas dör inom 2-5 år.

Ett trettiotal varianter

Enligt Peter Andersen är de flesta av sådana här så kallade neurodegenerativa sjukdomar svåra att hitta orsaken bakom. Just ALS är extra svår, eftersom det finns så många olika varianter.

– När jag började undersöka ALS i början av 90-talet, tänkte man sig att det fanns två varianter. En som hade genetiska orsaker och en som man kallade sporadisk ALS som man inte direkt kunde knyta till några genetiska faktorer. Sedan dess har vi genom bland annat obduktioner och ryggmärgsprov sett att det snarare handlar om ett trettiotal olika varianter, säger han.

Peter Andersen och hans kollegor har de senaste åren hittat en specifik variant av ett felveckat protein. När detta transplanterats till möss visade det sig att mössen efter 60 dagar utvecklade ALS.

– Förhoppningen är att man skulle kunna utveckla läkemedel som stänger av de gener som bidrar till den här felveckningen, säger han.

Så arbetar vi

SVT:s nyheter ska stå för saklighet och opartiskhet. Det vi publicerar ska vara sant och relevant. Vid akuta nyhetslägen kan det vara svårt att få alla fakta bekräftade, då ska vi berätta vad vi vet – och inte vet. Läs mer