Barn som lider av den svåraste varianten av den ärftliga muskelsjukdomen Spinal muskelatrofi, SMA, kommer att få tillgång till ett av världens dyraste läkemedel för att inte förlora rörelseförmågan eller dö.
Men även de med SMA typ 1 och 2 kommer bara att få medicinen ”under vissa förutsättningar och strikta kontroller”.
Beslutet fattades i dag av Landstingens råd för nya mediciner, NT-rådet.
Avbryts direkt om det inte har effekt
Tvistefrågan har handlat om behandlingen är kostnadseffektiv. En spruta Spinraza kostar drygt 800.000 kronor.
Det första året blir behandlingskostnaden 4,8 miljoner kronor per patient. Därefter kostar det 2,4 miljoner kronor per år och barn, livet ut.
— Det är ett väldigt dyrt läkemedel. Vi måste därför se till att de patienter som får läkemedlet är de som har störst behov och som får mest effekt av det, säger Gerd Lärfars, överläkare i internmedicin och ordförande i NT-rådet.
Behandlingen ska utvärderas var sjätte månad och avbrytas direkt om den inte har effekt.
Lindrar symptom
SMA är mycket sällsynt, men barn med den svåraste typen dör oftast före ett års ålder.
Hittills har 17 svenska barn fått Spinraza. Den botar inte sjukdomen men lindrar symptomen. Effekten har visat sig vara så god att en internationell studie avbröts i förtid av etiska skäl, så att även barnen i kontrollgruppen skulle få medicinen.
FAKTA: SPINAL MUSKELATORFI
• Spinala muskelatrofier är en grupp ärftliga sjukdomar där motoriska nervceller i hjärnan och ryggmärgen bryts ned. Det leder till muskelsvaghet och muskelförtvining.
• Patienter med SMA har brist på ett protein som behövs för att de ska kunna använda sina muskler.
• Det finns flera olika typer av SMA. Vid de svårare formerna blir patienterna till slut nästan helt förlamade.
• Känseln är normal, liksom den kognitiva utvecklingen och ögonens rörelser.
• Risken för infektioner, framför allt lunginflammation, är stor eftersom barnen har svårt att hosta upp slem. Infektionerna tillsammans med tilltagande svaghet gör att flertalet barn med SMA I avlider i andningssvikt före tre års ålder, oftast redan under det första levnadsåret.
• Varje år insjuknar 4-8 barn i Sverige den svåraste formen av SMA I.
• 2-3 barn per år insjuknar i SMA II respektive SMA III.
• Det finns ännu ingen botande behandling för spinal muskelatrofi och insatserna inriktas därför på att lindra symtom och kompensera för funktionsnedsättningar.
Källa: Socialstyrelsen, Tandvårds-och läkemedelsförmånsverket, Sahlgrenska akademin, The New England Journal of Medicine, NT-rådet.