Marvel och hans tvillingsyster föddes med en ovanlig immunsjukdom. Foto: SVT

Överläkare: ”Övertygad om att han annars inte hade klarat sig”

Publicerad

Marvel kan ha räddats till livet efter en experimentell behandling med celler från moderkaka. Läkemedelsverket gav tillstånd till behandlingen men säger nu att de fattade ”fel” beslut. SVT:s granskning visar att undantaget var ett misstag.

Snart tvååriga Marvel och hans tvillingsyster föddes med en ovanlig immunsjukdom och tvingades göra en benmärgstransplantation. Systern som redan var svårt sjuk, dog strax efter ingreppet. Marvel mådde till en början bra men efter ett par veckor drabbades han av en livshotande immunreaktion.

– Det handlade om liv och död. Marvel hade inte klarat det om han inte fått de där cellerna som han fick, säger Marvels mamma Duglaine.

Läs mer: Forskningsskandalen på Karolinska – Detta har hänt

Marvels läkare, Britt Gustafsson på Akademiska sjukhuset i Uppsala hade tidigare erfarenhet av en experimentell behandling med celler odlade från moderkaka. När inte Marvel svarade på någon av de godkända behandlingar som fanns att tillgå så ansökte hon om en dispens för att få använda celler från forskningsstudien.

”Hade inte klarat sig”

Läkemedelsverket godkändes ansökan av humanitära skäl, så kallad ”compassionate use” och Britt Gustafsson är övertygad om att Marvel överlevde tack vare behandlingen med moderkaksceller.

– Jag är relativt övertygad om att han inte hade klarat sig med de dåliga blodvärden och med de övriga dåliga värdena han hade, säger Britt Gustafsson.

Enligt Marvels läkare, Britt Gustafsson, hade han inte överlevt utan behandlingen. Foto: SVT

Marvel är i dag en pigg och glad liten kille som ska fylla två år och snart börja förskolan. För ett halvår sedan avslutades hans behandling med celler från moderkaka.

Läkemedelsverket – dispens var fel

Lille Marvel blev den sista att behandlas med moderkakscellerna. För några veckor sedan avslog Läkemedelsverket en ansökan om att få behandla en annan patient på Karolinska sjukhuset i Huddinge, med motiveringen att cellbehandlingen saknar tillverkningstillstånd.

SVT kan avslöja att Läkemedelsverket nu kommit fram till att deras undantag för Marvel var fel.

– Det var ett beslut som togs på felaktiga grunder helt enkelt, säger Marie Gårdmark, direktör på Läkemedelsverket.

Så det var ett misstag att använda cellerna?

– Eftersom det inte finns någon grund för det i lagstiftningen så var det ett beslut som togs på felaktig grund, förklarar Marie Gårdmark.

Gjorde formellt fel

Läkemedelsverkets seniorrådgivare Lennart Åkerblom var den som tillät Marvels behandling som nu anses vara ett misstag och han medger att han gjorde fel.

– Det var ett formellt fel jag gjorde. Men det var ett beslut jag tog, för jag tyckte att jag behövde handla skyndsamt eftersom jag också hade fått information om att patienten inte skulle överleva under helgen. Pojken klarade sig och det är jag glad för, säger han.

Fruktansvärd tid

För Marvels mamma Duglaine var sjukdomstiden fruktansvärd. När hon får höra att det undantag som räddade hennes son skulle vara ett misstag och ett felaktigt beslut av Läkemedelsverket, blir hon chockad.

– Är det vad de säger? Vi tror att det har räddat vår son. Tänk själv, han var döende och vi skulle sitta där som föräldrar och tänka ”ja men reglerna säger så här och att vår son ska dö för att reglerna är så här”. Det är inte rimligt, säger hon.

Avbruten forskning

Läkemedelslagen är strikt för att skydda patienter från risker när man tar fram nya behandlingar.

Totalt har 68 svårt sjuka patienter behandlats med moderkakscellerna under en forskningsstudie på Karolinska sjukhuset i Huddinge. Men cellbehandlingen saknar tillverkningstillstånd hos Läkemedelsverket och sjukhusledningen har därför stoppat studien.

Kritiker varnar för att patienterna kan ha utsatts för risk. Forskarna hävdar att behandlingen räddar liv.

Etikprofessor Niels Lynöe efterlyser generösare undantag och säger till SVT Stockholm att lagen kan vara för restriktiv.

Fakta om benmärgstransplantation

Visa

I benmärgen produceras blodceller som bildar vårt immunförsvar och transporterar syre runt i kroppen.

Benmärgstransplantation (kallas också stamcellstransplantation) går ut på att ersätta en sjuk benmärg med en frisk och är en effektiv behandling mot bland annat blodcancer som akut eller kronisk leukemi, lymfom, myelodysplastiskt syndrom och myelofibros. Även patienter med immunbristsjukdomar, blodbristsjukdomar och medfödda ämnesomsättningssjukdomar kan behandlas.

Vid allogen stamcellstransplantation ges frisk benmärg från en besläktad eller obesläktad donator. Detta gör att blodcellerna och immunförsvaret hos patienten byts ut mot donatorns.

Vid autolog stamcellstransplantation tas stamcellerna istället från patienten själv innan behandlingen, för att sedan ges tillbaka.

Omkring 300 patienter genomgår benmärgstransplantation i Sverige varje år. Åldern varierar från några veckor gamla spädbarn till äldre vuxna i 70-årsåldern

Ungefär varannan patient får komplikationer i form av en GvH-reaktion (graft vs host-disease) när transplantatet angriper mottgaren.

För 10 procent av dessa patienter skapar Gvh-reaktionen direkt livshotande inflammationer.

Källa: Karolinska universitetssjukhuset 

Lokal. Lättanvänd. Opartisk. Ladda ner appen nu!

Hämta SVT Nyheter i App StoreLadda ned SVT Nyheter på Google Play

Så arbetar vi

SVT:s nyheter ska stå för saklighet och opartiskhet. Det vi publicerar ska vara sant och relevant. Vid akuta nyhetslägen kan det vara svårt att få alla fakta bekräftade, då ska vi berätta vad vi vet – och inte vet. Läs mer

Moderkaksceller på Karolinska

Mer i ämnet